Внутри Центра гематологии и трансплантации Цзинду: руководство по заболеваниям крови у детей

Почему детские заболевания крови требуют специализированного центра

Заболевания крови у детей — это не просто взрослые болезни в маленьком теле. Многие из них редки, и каждая протекает иначе у растущего ребёнка. Один диагноз может одновременно требовать химиотерапии, иммунотерапии, трансплантации стволовых клеток и длительной поддерживающей терапии.

Именно поэтому исход у детей с серьёзными заболеваниями крови так сильно зависит от того, как часто центр лечил именно эту болезнь. Редкие заболевания хорошо знакомы лишь тем командам, которые встречаются с ними постоянно, и разница проявляется в скорости диагностики, точности выбора лечения и умении справляться с осложнениями.

Отделение гематологии и онкологии Пекинской детской больницы Цзинду построено вокруг этой идеи: объединить лабораторию, палаты и блок трансплантации, чтобы дети с самыми сложными заболеваниями крови и иммунной системы могли обследоваться, лечиться и наблюдаться в одном месте.

Отделение вкратце

Это отделение — одно из ключевых направлений больницы; оно организовано как целостная система помощи, а не как одна палата.

• Два общих отделения: седьмое — для солидных опухолей, восьмое — для трансплантации и общих заболеваний крови
• Два специализированных блока трансплантации
• 19 чистых помещений класса ISO 5 — высший класс чистоты для пациентов после трансплантации
• Всего 150 коек
• Центральная лаборатория, гематологическая поликлиника, кабинет PICC и кабинет комфортного лечения

Помимо клинической базы, отделение выполняет несколько общенациональных функций: это центр трансплантации стволовых клеток, аккредитованный в системе базового медицинского страхования Пекина, больница-партнёр China Marrow Donor Program по трансплантации от неродственного донора, ведущее подразделение национальной многоцентровой исследовательской группы по трансплантации стволовых клеток при гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе и ведущее подразделение национальной коллаборативной группы по аутологичной трансплантации пуповинной крови при приобретённой апластической анемии.

Отделение гематологии и онкологии Цзинду — один из крупнейших детских трансплантационных центров Китая.

Что мы лечим: словарь простыми словами

Понятие заболевание крови охватывает очень широкий круг состояний. Ниже перечислены основные группы, которые лечит отделение, простыми словами.

Опухоли крови и лимфатической системы

Лейкозы и лимфомы — это опухоли клеток, из которых образуются кровь и иммунная система. Отделение лечит впервые выявленные, высокорисковые, рецидивные и рефрактерные случаи, в том числе детей, у которых стандартное лечение не дало результата.

Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ)

При гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе (ГЛГ) иммунные клетки чрезмерно активируются и атакуют собственные клетки крови и органы. Заболевание может быть наследственным или спровоцированным инфекцией. Без лечения оно быстро прогрессирует, и трансплантация стволовых клеток часто остаётся единственным способом излечения.

Хроническая активная инфекция, вызванная вирусом Эпштейна — Барр (CAEBV)

Большинство детей, инфицированных вирусом Эпштейна — Барр, выздоравливают за несколько недель. У небольшой части вирус остаётся активным и продолжает вызывать воспаление и поражение органов. Эта стойкая форма встречается редко и требует специализированного длительного наблюдения.

Недостаточность костного мозга

При этих заболеваниях костный мозг перестаёт вырабатывать достаточное количество здоровых клеток крови. К ним относятся приобретённая апластическая анемия, синдром Швахмана — Даймонда, анемия Фанкони, врождённая нейтропения, анемия Даймонда — Блэкфана и врождённый дискератоз.

Первичный иммунодефицит

Это наследственные дефекты иммунной системы. Дети могут страдать от повторных тяжёлых инфекций или от иммунных реакций, повреждающих собственный организм. Примеры: синдром Вискотта — Олдрича, тяжёлый комбинированный иммунодефицит, очень ранняя воспалительная болезнь кишечника, гипер-IgM-синдром, гипер-IgE-синдром и хроническая гранулематозная болезнь.

Наследственные метаболические нарушения

Некоторые обменные заболевания можно лечить, заменяя дефектные кроветворные клетки здоровыми. К ним относятся болезнь Гоше, болезнь Ниманна — Пика, мукополисахаридоз, адренолейкодистрофия и метахроматическая лейкодистрофия.

Солидные опухоли

Помимо опухолей крови, отделение лечит солидные опухоли у детей: нейробластому, гепатобластому, опухоль Вильмса, ретинобластому, атипичные тератоидно-рабдоидные опухоли, герминогенные опухоли и медуллобластому.

Как мы лечим

Лечение планируется индивидуально для каждого ребёнка и может сочетать несколько подходов.

• Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток: от родителя или родственника с совместимостью лишь по половине тканевых маркеров, от совместимого брата или сестры, от неродственного донора, из пуповинной крови или из собственных клеток ребёнка
• Клеточная иммунотерапия: в том числе CAR-T, CIK- и NK-терапия при лейкозах, лимфомах и некоторых солидных опухолях
• Таргетная терапия: препараты, направленные на конкретное генетическое изменение, которое движет болезнью
• Поддерживающая терапия с акцентом на комфорт: отдельный кабинет позволяет проводить болезненные процедуры — люмбальную пункцию и исследование костного мозга — под седацией, чтобы страх не становился частью болезни

Блоки трансплантации намеренно расположены рядом с лабораторией и палатами. Когда состояние ребёнка меняется, одна и та же команда может сразу просмотреть результаты, скорректировать лечение и действовать без промедления.

Внутри отделения: контролируемая среда, где дети находятся до и после трансплантации.

Более 900 трансплантаций: что говорят цифры

С момента создания отделения его команды выполнили более 900 трансплантаций гемопоэтических стволовых клеток и сейчас проводят около 100 в год. За этими цифрами стоят закономерности, важные для семей, выбирающих, где лечиться.

Три направления составляют более половины всех трансплантаций: ГЛГ, хроническая активная инфекция вируса Эпштейна — Барр и первичные иммунодефициты. Именно эти заболевания большинство центров встречает крайне редко.

Отделение выполнило более 100 трансплантаций при рефрактерном или рецидивном ГЛГ, около 50 — при хронической активной EBV-инфекции и около 100 — при первичном иммунодефиците. Более 80 % пролеченных детей относятся к группе высокого риска. Новые схемы химиотерапии и таргетные препараты позволили многим детям с прогрессирующим заболеванием достичь ремиссии и затем стать кандидатами на трансплантацию — второй шанс, которого раньше не существовало.

Очень маленькие пациенты — ещё одна сильная сторона отделения. Десять прооперированных здесь детей были младше года, 32 — в возрасте от одного до двух лет. Самому юному реципиенту было всего два месяца, самому юному донору стволовых клеток — девять месяцев. Отделение также выполнило трансплантацию детям с тяжёлыми врождёнными заболеваниями: синдромом Вискотта — Олдрича, дефицитом адгезии лейкоцитов I типа, анемией вследствие дефицита пируваткиназы, болезнью Гоше, мукополисахаридозом, тяжёлым комбинированным иммунодефицитом, лейкодистрофией и воспалительной болезнью кишечника.

Повторная трансплантация возможна, если первая не удалась или болезнь вернулась. К концу 2025 года команда выполнила третью трансплантацию стволовых клеток четвёртому ребёнку и 14-ю трансплантацию при синдроме активации PI3K-дельта, вызванном мутацией гена PIK3CD.

Сохранение фертильности также стало частью плана для детей старшего возраста. Перед трансплантацией можно взять и сохранить ткань яичника, чтобы девочка, победившая болезнь, сохранила возможность иметь детей в будущем. К концу 2025 года отделение выполнило 59 процедур криоконсервации ткани яичника.

Ключевые этапы

Что это значит для семей, приезжающих из-за рубежа

У семей, приезжающих в Пекин, обычно первыми возникают два практических вопроса: как быстро удастся найти донора и можно ли обследовать ребёнка до поездки.

Отделение может подобрать подходящего донора примерно за 14 дней, опираясь на China Marrow Donor Program и международные регистры. Для детей, которые не могут приехать сразу, международная команда может дистанционно изучить медицинские документы и снимки и дать заключение о диагнозе и вариантах лечения. В больнице также есть отдельная зона международного стационара с семейными палатами, чтобы родитель мог находиться с ребёнком в течение всего лечения.

О команде гематологов

Врачи и медсёстры отделения работают вместе с центральной лабораторией, блоками трансплантации и реанимационной командой. Для семей, столкнувшихся с редким диагнозом, это означает, что те, кто читает анализы, выбирает лечение и ухаживает за ребёнком у постели, — одна команда.