Por qué las enfermedades de la sangre en niños requieren un centro especializado
Las enfermedades de la sangre en los niños no son simplemente enfermedades de adultos en un cuerpo más pequeño. Muchas son raras y cada una se comporta de forma distinta en un niño que aún está creciendo. Un solo diagnóstico puede requerir al mismo tiempo quimioterapia, inmunoterapia, trasplante de células madre y cuidados de apoyo prolongados.
Por eso el pronóstico de un niño con una enfermedad hematológica grave depende tanto de cuántas veces un centro ha tratado exactamente esa enfermedad. Las enfermedades raras solo resultan familiares a los equipos que las ven con regularidad, y la diferencia se nota en la rapidez del diagnóstico, la precisión del tratamiento y el manejo de las complicaciones.
El servicio de hematología y oncología del hospital infantil Beijing Jingdu se creó en torno a esa idea: reunir el laboratorio, la planta de hospitalización y la unidad de trasplante, para que los niños con las enfermedades hematológicas e inmunitarias más difíciles puedan ser diagnosticados, tratados y seguidos en un mismo lugar.
El servicio de un vistazo
El servicio es una de las especialidades clave del hospital y está organizado como un sistema de atención integral, no como una sola planta.
- Dos plantas de hospitalización generales: la unidad 7 para tumores sólidos y la unidad 8 para trasplantes y enfermedades hematológicas generales
- Dos unidades de trasplante específicas
- 19 salas limpias de clase ISO 5, el nivel de limpieza más alto que se usa en pacientes trasplantados
- 150 camas en total
- Un laboratorio central, una consulta externa de hematología, una consulta PICC y una sala de tratamiento con sedación
Además de estas instalaciones clínicas, el servicio desempeña varias funciones nacionales: es centro designado de trasplante de células madre bajo el seguro médico básico de Pekín, hospital colaborador del China Marrow Donor Program para trasplantes con donante no emparentado, unidad coordinadora de un grupo nacional de investigación multicéntrica sobre trasplante de células madre en la linfohistiocitosis hemofagocítica y unidad coordinadora de un grupo colaborativo nacional sobre trasplante autólogo de sangre de cordón en la anemia aplásica adquirida.
El servicio de hematología y oncología de Jingdu, uno de los mayores centros de trasplante pediátrico de China.
Qué tratamos: un glosario en lenguaje sencillo
El término enfermedad de la sangre abarca una gama muy amplia de afecciones. A continuación figuran los principales grupos que trata el servicio, explicados en lenguaje cotidiano.
Cánceres de la sangre y del sistema linfático
Las leucemias y los linfomas son cánceres de las células que forman la sangre y el sistema inmunitario. El servicio trata casos recién diagnosticados, de alto riesgo, en recaída o refractarios, incluidos niños que ya no han respondido al tratamiento estándar.
Linfohistiocitosis hemofagocítica (LHH)
En la HLH, las células inmunitarias se activan en exceso y atacan las células sanguíneas y los órganos del propio paciente. Puede ser hereditaria o desencadenarse por una infección. Sin tratamiento avanza con rapidez y el trasplante de células madre suele ser la única curación.
Infección crónica activa por el virus de Epstein-Barr (CAEBV)
La mayoría de los niños infectados por el virus de Epstein-Barr se recuperan en pocas semanas. En unos pocos, el virus permanece activo y sigue provocando inflamación y daño en los órganos. Esta forma persistente es rara y requiere un manejo especializado y prolongado.
Insuficiencia medular
En estas enfermedades, la médula ósea deja de producir suficientes células sanguíneas sanas. Incluyen la anemia aplásica adquirida, el síndrome de Shwachman-Diamond, la anemia de Fanconi, la neutropenia congénita, la anemia de Diamond-Blackfan y la disqueratosis congénita.
Inmunodeficiencia primaria
Se trata de defectos hereditarios del sistema inmunitario. Los niños pueden sufrir infecciones graves repetidas o reacciones inmunitarias que dañan su propio organismo. Algunos ejemplos son el síndrome de Wiskott-Aldrich, la inmunodeficiencia combinada grave, la enfermedad inflamatoria intestinal de inicio muy precoz, el síndrome hiper-IgM, el síndrome hiper-IgE y la enfermedad granulomatosa crónica.
Trastornos metabólicos hereditarios
Algunas enfermedades metabólicas pueden tratarse sustituyendo las células sanguíneas defectuosas por células sanas. Entre ellas están la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Niemann-Pick, las mucopolisacaridosis, la adrenoleucodistrofia y la leucodistrofia metacromática.
Tumores sólidos
Además de los cánceres de la sangre, el servicio también trata tumores sólidos infantiles: neuroblastoma, hepatoblastoma, tumor de Wilms, retinoblastoma, tumores teratoides y rabdoides atípicos, tumores de células germinales y meduloblastoma.
Muchas de estas enfermedades son tan raras que a la familia a menudo solo se le dice su nombre. Un centro que las trata con regularidad puede ofrecer algo más valioso que una etiqueta: la experiencia de lo que realmente funciona.
Cómo tratamos
El tratamiento se planifica en función de cada niño y puede combinar varios enfoques.
- Trasplante de células madre hematopoyéticas: con células de un progenitor o familiar con solo la mitad de compatibilidad tisular, de un hermano compatible, de un donante no emparentado, de sangre de cordón o de las propias células del niño
- Inmunoterapia celular: incluye terapia CAR-T, CIK y de células NK para leucemias, linfomas y algunos tumores sólidos
- Terapias dirigidas: fármacos que actúan contra el cambio genético concreto que impulsa la enfermedad
- Cuidados de apoyo centrados en el confort: una sala específica permite realizar con sedación procedimientos dolorosos, como punciones lumbares y estudios de médula ósea, para que el miedo no forme parte de la enfermedad
Las unidades de trasplante están situadas a propósito junto al laboratorio y a las plantas de hospitalización. Cuando el estado de un niño cambia, el mismo equipo puede revisar los resultados, ajustar el tratamiento y actuar sin demora.
Dentro del servicio: un entorno controlado donde se atiende a los niños antes y después del trasplante.
Más de 900 trasplantes: qué dicen las cifras
Desde la creación del servicio, sus equipos han realizado más de 900 trasplantes de células madre hematopoyéticas y actualmente llevan a cabo unos 100 al año. Detrás de esas cifras hay patrones que importan a las familias que deciden dónde buscar atención.
Tres áreas concentran más de la mitad de todos los trasplantes: la HLH, la infección crónica activa por virus de Epstein-Barr y las inmunodeficiencias primarias. Son justamente las enfermedades que la mayoría de los centros solo ve rara vez.
El servicio ha realizado más de 100 trasplantes por HLH refractaria o en recaída, cerca de 50 por infección crónica activa por EBV y cerca de 100 por inmunodeficiencia primaria. Más del 80 % de los niños tratados son casos de alto riesgo. Nuevos esquemas de quimioterapia y terapias dirigidas han permitido a muchos niños con enfermedad progresiva alcanzar la remisión y después ser candidatos a un trasplante: una segunda oportunidad que antes no existía.
Los pacientes muy pequeños son otra área de experiencia. Diez niños trasplantados aquí tenían menos de un año y 32 tenían entre uno y dos años. El receptor más joven tenía solo dos meses; el donante de células madre más joven tenía nueve meses. El servicio también ha trasplantado a niños con enfermedades congénitas graves como el síndrome de Wiskott-Aldrich, el déficit de adhesión leucocitaria tipo I, la anemia por déficit de piruvato quinasa, la enfermedad de Gaucher, las mucopolisacaridosis, la inmunodeficiencia combinada grave, las leucodistrofias y la enfermedad inflamatoria intestinal.
Un trasplante repetido es posible cuando el primero fracasa o la enfermedad reaparece. A finales de 2025 el equipo había realizado un tercer trasplante de células madre en un cuarto niño, y el 14.º trasplante por síndrome de activación de PI3K-delta causado por una mutación del gen PIK3CD.
La preservación de la fertilidad también forma parte del plan en los niños mayores. Antes del trasplante se puede extraer y conservar tejido ovárico, de modo que una niña que supera su enfermedad conserve la opción de tener hijos más adelante. A finales de 2025 el servicio había realizado 59 criopreservaciones de tejido ovárico.
Hitos en el camino
Qué significa esto para las familias que vienen del extranjero
Para las familias que viajan a Pekín, suelen surgir primero dos preguntas prácticas: en cuánto tiempo se puede encontrar un donante y si el niño puede ser evaluado antes del viaje.
El servicio puede identificar un donante adecuado en unos 14 días, recurriendo al China Marrow Donor Program y a los registros internacionales. Para los niños que no pueden viajar de inmediato, el equipo internacional puede revisar a distancia los informes médicos y las imágenes y dar una opinión sobre el diagnóstico y las opciones de tratamiento. El hospital también cuenta con un área de hospitalización internacional con habitaciones familiares, para que un progenitor pueda permanecer con el niño durante todo el tratamiento.
Cuándo pedir la opinión de un especialista
Considere solicitar una evaluación en un centro especializado de hematología pediátrica si su hijo tiene un hemograma que permanece anormal sin una explicación clara, infecciones repetidas o inusualmente graves, hígado o bazo aumentados, hematomas o sangrados sin causa, fiebre persistente que no cede, un diagnóstico de HLH, infección crónica activa por EBV o cualquier enfermedad inmunitaria o metabólica hereditaria, o un cáncer de la sangre que ha recaído o dejó de responder al tratamiento. Una segunda opinión no es un retraso: a menudo aclara cuál es el tratamiento adecuado.
Sobre el equipo de hematología
Profesora Sun Yuan
Directora del hospital; jefa de hematología y oncología, hospital infantil Beijing Jingdu
Profesora Wu Minyuan
Experta distinguida con aportación especial del Consejo de Estado; especialista en enfermedades hematológicas infantiles
Los equipos médico y de enfermería del servicio trabajan junto con el laboratorio central, las unidades de trasplante y el equipo de cuidados intensivos. Para las familias que enfrentan un diagnóstico raro, esto significa que quienes interpretan las pruebas, deciden el tratamiento y cuidan al niño a pie de cama forman parte de un mismo equipo.
← Volver a noticias
